“膠原病創薬の壁”の克服にむけて、製薬企業の皆さまとも協力していきたいと考えています。
教授からのメッセージ
関節リウマチでは、生物学的製剤やJAK阻害薬などの画期的な抗リウマチ薬が開発され、多くの患者さまで臨床的寛解を目指せるようになりました。一方、SLEなど関節リウマチ以外の膠原病に対しても、様々な抗リウマチ薬が開発されてきましたが、それらの多くは、臨床試験の初期段階では有望な結果が得られるものの最終段階では治療目標を達成することができず開発断念に追い込まれており、「膠原病創薬の壁」と呼ばれています。その一つの理由として、SLEなどの膠原病の病態が関節リウマチに比べてかなり「多様」（heterogenous）であることが挙げられます。この壁を越えていくためには、それぞれの膠原病患者さまの病態をデータベース化し、それぞれの病態に働いている分子シグナルを明らかにしながら、臨床試験や創薬開発をすすめていく必要があります。その意味で、緻密な臨床データベースをもつことは、膠原病の病態全体を俯瞰できるドローンをもつことに近いといえるでしょう。
当科では、患者さまの臨床症状や検査値などをデータベース化し、また臨床データに紐づいたバイオバンクも取りそろえ、製薬企業の皆さまとも協力してこの「膠原病創薬の壁」に挑んでいきたいと考えています。当科では下記の共同研究を行っておりますので、ご興味をもたれましたらどうぞお気軽にお声がけください。
お問い合わせ先
大阪公立大学 膠原病・リウマチ内科
リアルワールドデータを活用したエビデンス創出
上市された薬剤のリアルワールドにおける最適な使用法を明らかにするためには、疾患のデータベース化が不可欠です。当科では、関節リウマチやSLE、血管炎など膠原病のデータベース化をすすめており、様々な治療薬の治療効果とそれが最も奏功する患者の臨床的特徴を解析することが可能です。ご要望があればそれぞれの薬剤の有効性を最もよく評価できる適切な評価項目を新たに設定したうえでのデータベース化も可能です。膠原病の治療薬についてリアルワールド・エビデンスの創出をお考えの際は、ぜひお気軽に当科にご相談ください。
ヒト臨床サンプルを用いた創薬のための層別化研究
「膠原病創薬の壁」を超えていくためには、多様な膠原病の病態の中でそれぞれの薬剤が奏功する可能性が高い患者層を適切に層別化して臨床試験を行っていく必要があります。そのためには緻密な診療データに紐づいたヒト臨床サンプルを用いた解析が不可欠です。当科では、同意をいただいた患者さまから血液・末梢血リンパ球・遺伝子・腸内細菌叢など様々な臨床サンプルを採取させていただき、様々な研究に役立てていただいております。膠原病の治療薬開発のためにヒト臨床サンプルが必要とされます場合は、どうぞお気軽にご相談ください。
メディカルイノベーションを目指した新規治療薬開発
「生物学的製剤」の発見は関節リウマチや癌の治療にパラダイムシフトをもたらしました。さらに最近でも、患者自身のT細胞レセプターを改変し癌治療に用いるCART療法など驚くべき治療法が生まれ、医療に変革をもたらしつつあります。私たちは、大学というアカデミアの立場から、公立法人大阪のもつ様々な基礎研究部門とも積極的に連携し、これまでと全く異なる新たな視点からの膠原病の治療法開発にもチャレンジしたいと考えています。大学とともに次世代のメディカルイノベーションへの挑戦をお考えの際は、どうぞお気軽にお声がけください。
